Що таке CRISPR/Cas9 та як працює редагування генів

12 жовтня, 2016 середа
10:53

Запам’ятайте абревіатуру CRISPR уже сьогодні, бо завтра вона, найімовірніше, змінить ваше майбутнє. Адже саме таку назву носить одна з найбільш перспективних технологій редагування генів

Про це пише Tech Today 

Назва технології CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) вимовляється як «кріспер». Вона є біологічною системою для зміни ДНК і базується на імунній системі бактерій. CRISPR відкрила у 2012 році молекулярний біолог, професор Дженніфер Дудна. Її команда вчених в Університеті Берклі в Каліфорнії вивчала, як бактерії захищаються від вірусної інфекції.

Зараз професор Дудна та її колега Еммануель Шарпентьє є одними із найвпливовіших учених світу. Природний механізм, який вони виявили в ході своїх досліджень, може бути використаний біологами для того, щоб вносити точкові зміни в будь-яку ДНК. «Відтоді як ми опублікували своє дослідження чотири роки тому, багато світових лабораторій стали застосовувати цю технологію на тваринах, рослинах, людях, грибках, інших бактеріях – іншими словами, практично на кожному досліджуваному організмі», – розповіла професор в інтерв’ю BBC.

Суть CRISPR полягає в тому, що коли бактерію атакує вірус, вона виробляє генетичний матеріал, який відповідає генетичній послідовності нападника. Цей матеріал у поєднанні з ключовим білком Cas9 може прикріпитися до ДНК вірусу, зламати його генетичний код і нейтралізувати вірус. Це схоже на те, як працюють антивіруси на комп’ютерах: у них є база даних фрагментів вірусів, і з нею вони виявляють шкідників.

Тепер учені можуть застосовувати цю ж схему, щоб вставляти в ДНК нові елементи, видаляти або виправляти її ділянки. Цей процес настільки точний, що вчені можуть перебрати мільярди хімічних комбінацій – складових ДНК клітини, – щоб внести в генетичний код якусь конкретну ключову зміну.

Важливо і те, що це простий і недорогий метод. Тому він прискорить усі види досліджень – від створення генетично модифікованих моделей людських хвороб у тварин до пошуку мутацій ДНК, які провокують виникнення захворювань або, навпаки, захищають від них.

Коли чекати в медицині

Коли і як ми відчуємо на собі наслідки лікування із застосуванням CRISPR? Технології лише кілька років, тому її випробовування на пацієнтах ще не почалися. Проте деякі експерименти вже знаходяться на стадії планування.

Бостонська біотехнічна фірма Editas Medicine планує запустити клінічні випробування перших ліків, що модифікують гени, до 2017 року. Розроблюваним препаратом можна буде лікувати сліпоту Лебера (LCA10) – рідкісне захворювання сітківки ока, яке призводить до сліпоти, оскільки в результаті мутації генів відбувається поступова втрата розташованих в оці фоторецепторів.

У сфері біотехнологій існує відразу кілька недавно створених фірм, які сподіваються впровадити застосування технології CRISPR у лікарнях. Вони припускають, що «кріспери» можна використати для посилення функцій Т-клітин організму. Це поліпшить здатність нашої імунної системи розпізнавати ракові клітини і боротися з ними. Ще одна потенційна галузь застосування технології – лікування захворювань крові та імунної системи.

Патенти на перешкоді

Райдужне майбутнє CRISPR може затьмаритися боротьбою за патент на технологію. З одного боку, на нього претендує команда професора Дудни, з іншого – група вчених з Бостона. Це не зупинить дослідження, але може їх загальмувати та вплинути на те, хто отримає фінансову вигоду від нової технології.

Редагування генів на практиці

Дві попередні технології генної інженерії вже застосовуються на практиці. Одну з них – TALENs – торік використали в лондонській лікарні Грейт-Ормонд-стріт для успішного лікування раку. У пацієнтки Лайли Річардс була агресивна форма лейкемії, і їй не допомагало традиційне лікування. На сьогоднішній день Річардс залишається першою та єдиною людиною, чиє життя врятували редагуванням геному.

Перші у світі випробування генної інженерії відбувалися в Каліфорнії з використанням іншої технології – ZFNs. Ексклюзивною ліцензією на це рішення володіє каліфорнійська фірма Sangamo Biosciences.

За технологією ZFNs імунні клітини вилучили з крові близько 80 пацієнтів з ВІЛ. Потім учені видалили з цих клітин ген під назвою CCR5, який ВІЛ-інфекція використовує для доступу до клітин. Це лікування було засновано на рідкісній природній генній мутації, яка дає людям природний імунітет до захворювання.

Одним із волонтерів у тому дослідженні був Метт Чаппелль, який прожив з вірусом більшу частину дорослого життя. З того часу як ген його імунних клітин відредагували, Чаппелль уже два роки не користується антиретровірусними препаратами.

Ці дослідження були невеликими й експериментальними, тому до їхніх результатів потрібно ставитися обережно. Проте отриманий ефект виглядає багатообіцяючим.

Перспективи генної інженерії

Найбільш спірне питання в редагуванні генома – внесення змін до статевої клітини людини. Гени з них передаються з покоління в покоління. Теоретично можна було б змінювати ДНК ембріонів, які несуть у собі ген хвороби Хантінгтона або муковісцидозу. Однак у такому випадку можна говорити і про проведення інших генетичних поліпшень, що фактично може привести до генетичного проектування немовлят.

Учені не пропонують, принаймні зараз, виготовляти генетично модифікованих немовлят. Однак кілька груп китайських учених уже провели деякі базові дослідження в цій сфері, а Великобританія стала першою країною, яка формально дозволила генну модифікацію людських ембріонів – виключно в наукових цілях. Дослідження будуть проходити в лондонському інституті Френсіса Кріка, який відкриється через кілька місяців. Там буде знаходитися найбільша біомедична лабораторія в Європі і центр генної інженерії.

Команда під керівництвом Кеті Ніакан, яка недавно увійшла в список зі 100 найвпливовіших людей світу за версією журналу Time, буде використовувати CRISPR для редагування основних генів ембріона, щоб виявити генетичні помилки, які призводять до повторюваних викиднів. У рамках дослідження ембріонам дадуть розвиватися лише кілька днів.

"Я сподіваюся на те, що це дозволить нам більш точно розібратися в механізмах раннього розвитку людини. Я думаю, що це також допоможе з’ясувати, як ми можемо покращити технологію екстракорпорального запліднення, і зрозуміти, які ембріони з більшою ймовірністю продовжуватимуть розвиватися і приведуть до народження здорових дітей", – каже Ніакан.

Однак ці дослідження викликають етичні питання у Марсі Дарновскі з Центру генетики і суспільства в Сан-Франциско. На її думку, генетична модифікація людських ембріонів при недостатньому контролі призведе до того, що рано чи пізно в одній з лабораторій буде створено перше генетично модифіковане немовля. "Знайдуться багаті батьки, які захочуть придбати для свого потомства останній "апгрейд". Цілком можливо, що люди розділяться на тих, хто може дозволити собі поліпшити своє потомство, і тих, кому це не по кишені або хто не захоче цього робити. А це призведе до ще більшої нерівності, ніж та, з якою ми вже маємо справу", – вважає Дарновскі.

За словами Дудни, незважаючи на те що дуже важливо регулювати використання "крісперів", разом з тим необхідно і дійти згоди щодо подальших дій. "Я не хочу давати нездійсненних обіцянок, але мені здається, що це допоможе покласти край хворобам – і ми повинні дати шанс ученим і лікарям втілити це в життя", – говорить професор.

Теги:
Читайте також:
Київ
+12°C
  • Київ
  • Львів
  • Вінниця
  • Дніпро
  • Донецьк
  • Житомир
  • Запоріжжя
  • Івано-Франківськ
  • Кропивницкий
  • Луганськ
  • Луцьк
  • Миколаїв
  • Одеса
  • Полтава
  • Рівне
  • Суми
  • Сімферополь
  • Тернопіль
  • Ужгород
  • Харків
  • Херсон
  • Хмельницький
  • Черкаси
  • Чернівці
  • Чернигів
  • USD 39.05
    Купівля 39.05
    Продаж 39.52
  • EUR
    Купівля 42.21
    Продаж 42.93
  • Актуальне
  • Важливе
2024, четвер
28 березня
12:24
США перекинули у Червоне море понад 3 тис. військових
Єменські хусити атакували військовий корабель США дронами
12:21
відключення електроенергії
На Харківщині діють графіки відключень електроенергії: ситуація в енергосистемі станом на 28 березня
12:16
Чорне море, Крим
Росіяни готуються відбивати атаки українських ДРГ у Севастополі, - "Атеш"
12:14
Росія щодня продукує нові фейки
"У відповідь на теракт в Москві РФ знищила штаб-квартиру СБУ": добірка фейків і маніпуляцій світових ЗМІ за 28 березня
12:01
OPINION
Юрій Ніколов
Чим не догодив "слугам" "Уклон"
11:55
україна українці
Населення України може скоротитися до 25,2 млн у найближчі 26 років: Мінсоцполітики пропонує рішення
11:37
Оновлено
Стрілянина в Житомирі: поранений на вулиці чоловік помер у лікарні
11:28
Прем'єр міністр України Денис Шмигаль та прем'єр-міністр Польщі Дональд Туск
Зброя для України, ситуація на кордоні, розвиток торгівлі: українська делегація прибула до Польщі
11:20
За матеріалами ДБР судитимуть працівника військкомату та правоохоронця, які на Одещині торгували "білими квитками"
На Одещині судитимуть працівника ТЦК та правоохоронця, які торгували "білими квитками"
11:05
тарифи на електроенергію, лічильник
Атаки РФ на енергосистему: в Міненерго розповіли, чи підвищать тарифи на світло
10:50
Ексклюзив
"Через Курахове на Вугледар": військовослужбовець ЗСУ "Магнат" про спроби просування росіян
10:37
Намагався скоригувати удар по ТЕС та військовому шпиталю у Дніпрі: СБУ затримала підозрюваного
10:35
Огляд
світ, міжнародний огляд
Сіярто заявив про загрозливий ризик третьої світової війни, а українська армія окопується, щоб стримати атаки Росії. Акценти світових ЗМІ 28 березня
10:30
Наслідки руйнування житлового будинку після ракетного удару в Дніпрі
ООН: щонайменше 14 085 цивільних загинуло внаслідок російського вторгнення
10:20
Ексклюзив
річниця деокупації Ірпеня
Друга річниця деокупації Ірпеня: у місті вшанували пам'ять полеглих військових і цивільних
10:15
Ексклюзив
гроші
З 29 березня збільшиться коло осіб, які мають право на допомогу в разі загибелі військового, - правозахисниця Денісова
10:10
ДБР викрило злочинну групу посадовців, яка зрубала 100-річні дуби на 60 млн грн у Чорнобильському заповіднику
Зрубали 100-річні дуби у Чорнобильському заповіднику на 60 млн грн: ДБР викрило посадовців держпідприємства
10:02
OPINION
Олексій Голобуцький
"Гаряча картоплина" мобілізації: з ким грають у пінг-понг?
09:56
Дмитро Пєсков
"Використовується терористами": у Кремлі закликали Дурова уважніше стежити за Telegram
09:36
Київ літо спека
КМВА не виключає загрозу проникнення російських ДРГ у Київ
09:24
Саміт ЄС, Олаф Шольц
Низка країн, включно з Україною, обговорюють можливу мирну домовленість з Росією, - Шольц
09:02
Оновлено
Удар балістикою по Миколаєву 27 березня: 12 людей поранені
08:59
ЄС - Китай
Сі Цзіньпін заявив прем'єру Нідерландів, що Китай готовий поглиблювати взаємодію з Європою
08:48
діти війна
Через російську агресію в Україні загинули 537 дітей
08:40
Оновлено
Еммануель Макрон
Bloomberg припустив, що заява Макрона щодо іноземних військ в Україні могла розлютити чиновників у США. У Держдепі відреагували
08:36
Оновлено
Обстріл Запоріжжя
Росія вночі запустила ракети Х-22 та "шахеди": Повітряні сили знищили 26 БПЛА
08:25
Партизани зафіксували прибуття нової партії військової техніки РФ в окупований Крим
08:16
росія дипломат
"Бачимо, куди західні цінності котяться": на Далекому Сході РФ в одному з міст скасували вибори мера
08:00
OPINION
Орест Сохар
Китай зазіхає на Європу
07:53
На фото діти з України
Канада не планує продовжувати програму зі спрощеного прийому українських біженців
07:39
ЗСУ. Війна з Росією. Військові новини
Сили оборони за добу ліквідували 780 окупантів, 10 танків та 32 артсистеми
07:30
Telegram
"Законопроєкт "про заборону телеграм" ніякої заборони Telegram або анонімних каналів, не передбачає": Микола Княжицький відповідає на поширені питання про законопроєкт
07:19
Кім Чен Ин КНДР Північна Корея
Південна Корея, США та Японія обговорили співпрацю для протидії військовим загрозам КНДР
07:04
електроенергія
Росія не може повернути жителям ТОТ електроенергію: Спротив розповів, де найважча ситуація
06:49
Естонія
Міністр юстиції Естонії не бачить перспектив швидко позбавити росіян права голосу на виборах
06:37
Володимир Путін і Дмитро Пєсков
Кремль, ймовірно, посилить риторику про "терористичні загрози", щоб підвищити підтримку війни проти України, - ISW
06:15
Більшість американців не підтримують війну Ізраїлю проти ХАМАСу, - опитування
05:59
світ Канада Латвія військові новини
Канада відправила до Латвії 150 одиниць техніки для міжнародної бригади
05:56
Сергій Наришкін
"Обговорили змовницькі дії ворогів": Наришкін з'їздив до КНДР
05:36
Окупанти, кримінал, росіяни
РФ формує резерви для підтримки поточних операцій, а не для нового наступу, - ISW
Більше новин