Про це повідомляє Nature Biotechnology.
Повідомляється, що новий тип редагування ДНК допоможе лікувати важкі генетичні захворювання, такі як муковісцидоз, фенілкетонурія або хвороба Хантінгтона.
Система CRISPR/Cas9 використовується для зміни нуклеотидної послідовності ДНК. Cas9 - білок, який розрізає подвійний ланцюжок на певній ділянці. Це визначає місце РНК (sgRNA), яке комплементарно зв'язується зі специфічним мережею впізнавання. Розірвана молекулярними "ножицями" нуклеїнова кислота потім відновлюється, однак у результаті цього втрачається частина послідовності, що перешкоджає точній зміні ДНК.
Для того, щоб вирішити цю проблему, вчені поєднали Cas9 з іншим ферментом — цитидиндезаміназою. Це дозволило розрізати тільки один ланцюг у подвійній спіралі і перетворити нуклеотид цитозин в тимін.
Нову технологію випробували на ембріонах мишей. Вчені змінили гени гризунів, щоб ті мали певні мутації. Новий комплекс вводився в ембріони мишей, а потім вони були пересаджені сурогатним матерям. У результаті гризуни, які народилися внаслідок такого втручання, не синтезували дистрофін в м'язових клітинах (у людини це призводить до дистрофії Дюшенна) або були альбіносами.
Нова можливість точково вводити генетичні мутації допоможе розробити нові методи терапії спадкових захворювань, пов'язаних з однонуклеотидними замінами.