Як пише Business Insider, це найдорожчий препарат в світі - одна інфузія обійдеться приблизно в $ 2,125 млн.
Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило використання швейцарського препарату Zolgensma. Це перший в світі генотерапевтичний засіб для дітей до двох років з спинальною м'язової атрофією (SMA), включаючи пацієнтів, у яких симптоми ще не проявилися.
Захворювання часто призводить до паралічу, утруднення дихання і смерті протягом декількох місяців після народження, особливо при першому, найважчому типі недуги. У США на кожні 10 тис. новонароджених припадає близько однієї дитини, що страждає SMA, причому в 50-70% випадків це захворювання першого типу.
"Це потенційно новий стандарт лікування немовлят з найбільш важкою формою SMA», - говорить лікар Еммануель Тіонгсон, педіатричний невролог з Лос-Анджелеса.
При цьому одна інфузія препарату обійдеться приблизно в $ 2,1 млн. Керівники компанії Novartis, якій належать ліки, відстоюють цю ціну, стверджуючи, що, наприклад, лікування схожим препаратом - Spinraza компанії Biogen - обійдеться на кілька сотень тисяч дорожче.
Як додали в Novartis, на сьогоднішній день лікування пройшли понад 150 пацієнтів. Однак в публічному доступі є дані тільки клінічного випробування - з 21 дитини в тестовій групі 19 змогли рухати головою і самостійно сидіти. Одна дитина з групи загинула, ще одна - припинила участь у випробуванні.