Вчені вилікували глухоту у мишей за допомогою нової генної терапії. Чому це важливо

Згідно з дослідженням американської групи вчених, глухі миші, яких лікували новим видом генної терапії, розвинули здатність чути майже на тому ж рівні, що і здорові

Ці результати припускають, що генна терапія колись може прийти на допомогу у випадках, які раніше не піддавалися лікуванню, йдеться в журналі PNAS.

Більше половини випадків несиндромальної глибокої вродженої глухоти мають генетичну причину, і близько 80 відсотків з них обумовлені аутосомно-рецесивними формами глухоти.

У мишей в експерименті була так звана глухота DFNB9, на яку припадає від двох до восьми відсотків пов'язаних з генами випадків глухоти у людей.

При глухоті DFNB9 білок, званий отоферлином, не може виконувати свою звичайну функцію передачі звукової інформації, зібраної тонкими волосками у внутрішньому вусі. Однак після зміни генома глухих мишей за допомогою спеціально створених вірусів гризуни отримали здатність чути майже так само добре, як їхні родичі, які народилися з нормально функціонуючим отоферлином.

Тим часом вчені визнають, що навіть після зміни того ж специфічного гена у мишей, який викликає глухоту DFNB9 і у людей, говорити про те, що віруси, які редагують гени, можна використовувати для лікування людини, занадто рано.

Читайте також: Вчені вперше "вирізали" ген смертельної хвороби. Чому це стало сенсацією